门冬酰胺通常并非必需氨基酸，但某些肿瘤细胞（如淋巴白血病细胞等）缺乏门冬酰胺酶而不能合成门冬酰胺，须依赖宿主供给。给予门冬酷胺酶后，细胞外液中的门冬酰胺水解成门冬氨酸，遂使肿瘤细胞缺乏左旋门冬酰胺，蛋白合成受影响，肿瘤细胞生长抑制，最后导致死亡。正常细胞由于自己有能力合成而可幸免。动物实验中本品对大鼠和小鼠白血病及实体瘤均有效，且尚未发现它与常用的抗肿瘤药物有交叉耐药现象。